日前，從國家藥品審評中心官網獲悉，天津昂賽細胞基因工程有限公司干細胞新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可，適應癥為急性呼吸窘迫綜合征。

受理號 ：CXSL2100056

藥品名：注射用間充質干細胞（臍帶）

適應癥：急性呼吸窘迫綜合征

1.急性呼吸窘迫綜合征簡述

急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）是肺部的一種炎癥過程，其直接后果是嚴重的低氧血癥、肺順應性降低、肺內分流和死腔增加。臨床病理學方面包括肺泡-毛細血管屏障的嚴重炎性損傷、表面活性物質耗竭和充氣肺組織的喪失。急性呼吸窘迫綜合征致死率高，也是許多新冠肺炎患者的死亡原因。

間充質干細胞（MSCs）有助于抵抗細胞因子風暴，通過靜脈輸注給藥，進入人體后，MSCs會遷移至損傷組織部位，抑制促炎性細胞因子的釋放，抑制細胞因子風暴；維持受損細胞的存活，這將可能有助于緩解炎癥反應，改善肺功能，提高重癥患者的生存率。

美國Mesoblast公司公布了其骨髓間充質干細胞產品（remestemcel-L）的首批治療數據：在2020年3月至4月期間，12例伴有中度/重度ARDS、呼吸機依賴的COVID-19患者接受了remestemcel-L治療，其中10例患者存活，即存活率為83%（10/12）。

我國王福生院士團隊主持的研究者發起的臨床試驗顯示：靜脈輸注臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）治療重癥COVID-19并發ARDS的部分患者顯示出一些臨床指標的潛在獲益。

2.中國干細胞藥物注冊申報進展

截止目前（2021年4月22日），國內共有11家企業的14款干細胞藥物獲準默許進入臨床試驗。其中西比曼占據2席，適應癥均為膝關節炎，區別在于自體和異體。天津昂賽占3席，適應癥分別是GVHD和為慢加急性（亞急性）肝衰竭，急性呼吸窘迫綜合征。

適應癥的選擇對干細胞藥物的開發至關重要。企業應根據臨床需求和自身細胞的特點，選擇合適的適應癥。在獲批的14項干細胞藥物臨床試驗中，膝骨關節炎和GVHD各3項，其余7項適應癥分別為類風濕關節炎、炎癥性腸病、慢性牙周炎、缺血性腦卒中、特發性肺纖維化、糖尿病足潰瘍、肝衰竭和急性呼吸窘迫綜合征。

兩個亮點，一是國內首個iPSC來源的干細胞藥物IND申報受理，二是宮血干細胞藥物IND申報受理。

干細胞不是萬能神藥，干細胞治療的有效性是建立在對干細胞和疾病正確認識的基礎之上！唯有經過嚴格的三期臨床藥物試驗，確保干細胞藥物的質量均一穩定，保證安全性和有效性，才可大規模應用于臨床，造福更多的人類。